Генная инженерия в будущем позволит программировать собственных детей, выявляя генетические предрасположенности и меняя их на другие. Существуют известные эксперименты: родителям было известно, что вероятность возникновения рака груди их ребенка 80%. Они искусственно простимулировали производство яйцеклеток, оплодотворили их и выбрали те, где такой опасности не было. Генная терапия позволяет вносить изменения в ДНК живого человека. Слепого британского пациента таким образом в 2007 году сделали зрячим, заменив ему поломанный ген на исправный.

В своей лаборатории Сергей Киселев выращивает искусственные клетки и ищет лекарства от Паркинсона, рака, Альцгеймера и других сложно излечимых болезней
Сергей Киселев, руководитель отдела эпигенетики Института общей генетики им. Вавилова РАН, доктор биологических наук, профессор, лауреат премии Правительства РФ

О флуоресцирующих свинках

Зеленых флуоресцирующих свинок придумали ученые, которые в 2008 году получили Нобелевскую премию по химии «за открытие и развитие зеленого флуоресцентного белка». Исходно белок этот находится в кораллах и морских звездах, живущих глубоко-глубоко в пучине, куда не проникает солнечный свет. Там они выглядят скучно и блекло. Но если их поднять на поверхностность, они начинают светиться. Происходит это из-за того, что у них есть гены, кодирующие белки, которые в ультрафиолете источают чудесное сияние. Ученым это показалось очень забавным. Они этот ген проклонировали, изучили его структуру и стали активно использовать, вводя в разные клетки млекопитающих. Например, чтобы отслеживать бактериальные клетки. Это ведь очень удобно: вы можете визуально пометить потомство одной клетки и проследить, какое потомство от нее пошло и куда. Для этого надо просто осветить всю популяцию ультрафиолетом и посмотреть, какая ее часть светится, а какая нет.

О стволовых клетках

Все то же самое можно провернуть со стволовыми клетками. Мы берем стволовую клетку, вводим в нее этот ген, потом отправляем в организм — мышки, рыбки, свинки — и смотрим, где обнаружатся ее светящиеся потомки: куда они попали, в какие ткани, в какие органы и как в действительности они выполняют работу, которую должны выполнять. Зачем нужны флуоресцирующие поросята? Затем, что человек почти свинья. Болеем мы одинаково, ткани и иммунология у нас близкие, кожи похожие. Вот только глаза другие и питаемся по-разному. Есть даже поговорка: человек не свинья — все съест. Плюс свинья — это донор для трансплантаций. А вы думали, откуда берутся все эти донорские сердечные клапаны и прочие ксеноорганы? Потому генетикам и интересно, как все эти свиные части функционируют. А технология «зазеленения» может помочь сблизить характерные гены иммунной системы свиньи и человека. Чтобы не было отторжения трансплантата, чтобы в результате родилась свинья, сердце которой идеально подходит человеку. Это все реально — и это все уже делается.

О работе

Что сказать о своей работе, я даже не знаю. Пытаемся делать все. Проводим любые генетические манипуляции с клетками, результаты которых в будущем, возможно, принесут пользу и будут использоваться в терапии. Я, например, считаю очень важным поиск новых лекарств. Есть неизлечимые заболевания — Паркинсон, Альцгеймер, Хантингтон, все нейрогенеративные болезни, диабеты, а лекарств от них нет. Взять хотя бы болезнь Паркинсона: вследствие неких генетических причин одни нейрональные клетки не продуцируют ростовой фактор для других, и нейроны дохнут. И понятно же, что человеку, если у него нет никаких физиологических проявлений болезни, даже в голову не придет обратиться к врачу. А ведь нужно всего-то заблаговременно диагностировать болезнь, а потом, используя «больные» нейроны, подобрать для них лекарство. Реализовать это было практически невозможно, как получить «больные» нейроны у живого человека? Сегодня все проще. Мы можем взять кусочек кожи — с любого места, хоть с попы, где не видно, — получить из него нейроны (генетически это одни и те же клетки, просто одни стали нейронами, а другие кожей) и провести на них тестирование нового лекарственного средства. Это тест-системы ближайшего будущего, пока их очень мало. Но случаются счастливые моменты. Например, два года назад в одном американском журнале была статья о наследственной нейродегенеративной болезни, из-за которой у людей гибли моторные нейроны, что приводило к деградации и довольно скорой смерти. Почему — непонятно. Что сделали исследователи? Они взяли кусочки кожи этих людей, получили из них моторные нейроны, посмотрели, какие гены там работают, сравнили, как эти же гены работают в здоровых нейронах, нашли тот ген, что работает неправильно, и попутно вычислили, какое из существующих химических соединений может нормализовать его работу. То есть нашли лекарство. Сейчас рассматривается вопрос о его клинических испытаниях, после чего препарат будет запущен в производство.

О трансплантации

Или — пожалуйста — другая история, про трансплантацию. Анемия Фанкони, опять-таки генетическое заболевание, в результате которого страдают клетки кровеносной системы, развивается онкология — и в 30–40 лет смерть. Исследование проводили испанские ученые: взяли кусочек кожи больного, всячески изучили, а потом взяли да ввели в клетки вместо гена, что работал неправильно, ген правильный. И все — функция полностью восстановилась в клетках того же самого пациента. То есть, грубо говоря, ученые выяснили, что донор не нужен, человека можно вылечить его же клетками. В России все это можно делать. Пока еще можно. Сейчас обсуждается закон «О биомедицинских клеточных технологиях», и он вполне себе инквизиционный. Ни в одной другой стране мира такого закона нет. Я согласен, что должны быть некие правила, но сейчас же все очень быстро развивается. А теперь представьте себе федеральный закон: чтобы изменить в нем хотя бы одно слово, сколько лет потребуется? Такой закон лишит российских граждан возможности пользоваться клеточными технологиями, разработанными как здесь, так и за рубежом. Причина проста. Проще запретить, чем научиться регулировать. А Минздраву проще переложить все на плечи депутатов, которые еще меньше, чем сам Минздрав, понимают про клеточные технологии, а потом тыкать пальцем: мол, это они, это они все сделали. Кстати, в России запрещено клонирование. Хотя все знают, что женщины есть результат неудачного клонирования. Конечно, и во времена Ветхого Завета технология была далека от совершенства. Потеря одной хромосомы — и аллес! Я шучу. На самом деле здорово получилось. Но это не значит, что технологию не надо развивать и совершенствовать».

Источник с изменениями и правкой редакции: Сергей Киселев (http://www.afisha.ru/article/state-of-science-1/page13/)